近日，“中美瑞康”微信公众号发布喜讯，公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），也就是俗称的“渐冻症”。

图片来源：“中美瑞康”微信公众号截图：

RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，能有效降低FUS蛋白的水平，从而精准打击运动神经元退化的根源。它利用RNA干扰（RNAi）机制，通过减少FUS蛋白的错误定位和异常聚集，显著降低了FUS蛋白的水平。临床前研究显示，RAG-21不仅效果显著，而且安全性良好。

《每日经济新闻》记者了解到，这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊共同推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物。之前，他们已经成功研发出针对SOD1基因的RAG-17，用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），并在今年5月获得了中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。

来源：一肖一码一一肖一子深圳，最新研究说明：蔡磊参与推进的一款渐冻症药物被美国FDA授予孤儿药资格。

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